Do veneno ao Algoritmo: o que a Insilico tem a ensinar ao Brasil sobre Inovação Radical

Na semana passada, a Insilico Medicine anunciou o início da Fase III de rentosertibe, um inibidor oral de TNIK para fibrose pulmonar idiopática (FPI). A notícia parece, à primeira vista, mais um marco de biotecnologia entre tantos. Mas ela é diferente de tudo que já vimos até aqui, e vale a pena entender por quê antes de voltarmos ao debate sobre o programa brasileiro de inovação radical em saúde.

O rentosertibe é a primeira molécula da história a chegar a um estudo pivotal de Fase III tendo nascido inteiramente de inteligência artificial em cada etapa do processo. O alvo terapêutico, a proteína TNIK, foi identificado pela PandaOmics, plataforma de biologia computacional da própria Insilico. A estrutura química da molécula foi desenhada por IA generativa através da Chemistry42, outro motor proprietário da empresa. E o desenho do próprio ensaio clínico, incluindo a previsão de desfechos, foi orientado pela inClinico, uma terceira camada de inteligência artificial dedicada a antecipar resultados clínicos. Não é uma molécula descoberta por métodos tradicionais e depois otimizada com ajuda de IA. É uma molécula que, do primeiro ao último passo, não existiria sem inteligência artificial.

A ciência por trás do marco da Insilico

A fibrose pulmonar idiopática é uma doença crônica, progressiva e ainda sem tratamento capaz de reverter seu curso, na qual o tecido pulmonar cicatriza e enrijece de forma irreversível. A sobrevida mediana após o diagnóstico costuma ficar entre dois e quatro anos, o que dá a dimensão da urgência médica por trás desse programa. Nos resultados de Fase IIa, publicados na Nature Medicine e apresentados no congresso da American Thoracic Society em 2025, o braço de 60 mg uma vez ao dia mostrou melhora média de 98,4 mL na capacidade vital forçada em apenas doze semanas, com perfil de segurança administrável. A nova Fase III, conduzida por pesquisadores de peso do Hospital Peking Union Medical College e do Shanghai Pulmonary Hospital, vai acompanhar 320 pacientes ao longo de um ano inteiro, em desenho randomizado, duplo-cego e controlado por placebo.

É esse último detalhe que merece atenção redobrada de quem acompanha o setor. Historicamente, entre 35% e 50% dos estudos de Fase III falham, mesmo quando as fases anteriores mostraram sinais fortes. A pergunta que a Insilico e o mercado farmacêutico vão responder nos próximos meses não é mais se a inteligência artificial consegue descobrir e desenhar candidatos a medicamento mais rápido. Isso já está respondido, e a resposta é sim. A pergunta real é se a IA consegue também melhorar a probabilidade de sucesso regulatório, que é onde a maioria das promessas de inovação disruptiva em saúde historicamente naufraga.

Por que isso importa para quem discute o PNIRS

Na semana passada escrevi sobre a Portaria GM/MS nº 11.921/2026, que instituiu o Programa Nacional de Inovação Radical em Saúde, e sobre a aparente dificuldade que o próprio Ministério da Saúde demonstrou em definir o que, de fato, conta como inovação radical dentro do programa. Uma pesquisa setorial conduzida com apoio do Sindusfarma já havia mostrado que a indústria farmacêutica brasileira entende inovação radical de forma bem mais restrita, quase sempre como sinônimo de nova molécula, enquanto o setor de tecnologia costuma usar o termo de forma mais próxima da inovação disruptiva, aquela que rompe um mercado para criar outro.

O caso da Insilico é, na prática, a resposta a essa falsa dicotomia. O rentosertibe é, ao mesmo tempo, uma nova molécula no sentido mais estrito que a indústria farmacêutica reconhece, e o produto de uma ruptura tecnológica completa no processo de descoberta, o sentido que o setor de tecnologia atribui à palavra radical. As duas leituras não competem entre si. Elas convergem no mesmo ativo. Um programa nacional de inovação radical em saúde precisa conciliar esses dois entendimentos e conversar com a transversalidade de disciplinas científias e tecnológicas.

Há ainda um segundo ponto de conexão, talvez mais desconfortável. A trajetória da Insilico até este momento não é fruto de um único projeto financiado, é fruto de mais de uma década de investimento contínuo em três plataformas tecnológicas específicas e claramente definidas, biologia computacional, química generativa e previsão de desfechos clínicos, com foco quase obsessivo em resolver um problema: tornar a descoberta de medicamentos mais rápida e mais previsível. É exatamente esse tipo de foco estratégico de longo prazo que, segundo a própria secretária responsável pelo PNIRS, ainda não foi definido para o primeiro Centro-Âncora do programa brasileiro. Recursos de R$ 600 milhões podem, com foco, gerar décadas de capacidade científica acumulada. Sem foco, tendem a se dispersar em experimentos que não se somam.

A verdadeira ruptura: quando as fronteiras entre disciplinas desaparecem

Há um detalhe na trajetória da Insilico que merece mais atenção do que costuma receber, e que talvez seja o verdadeiro "pulo do gato" por trás desse marco. A descoberta clássica de medicamentos sempre foi um processo profundamente compartimentado. Biólogos identificam e validam alvos terapêuticos. Químicos desenham e sintetizam moléculas candidatas. Clínicos desenham e conduzem ensaios. Estatísticos e especialistas regulatórios interpretam resultados e traçam o caminho até a aprovação. Cada etapa costuma viver em uma cultura institucional própria, com sua própria linguagem, suas próprias publicações e, com frequência, uma perda relevante de contexto na transição de uma fase para a seguinte.

O que a Insilico construiu não é somente inteligência artificial aplicada separadamente a três problemas distintos. É uma arquitetura computacional única, onde a mesma base de dados e os mesmos modelos atravessam biologia, química e desenho clínico como um fluxo contínuo, e não como uma esteira de etapas isoladas. A PandaOmics não apenas aponta um alvo e entrega o resultado para outra equipe trabalhar isoladamente. Ela dialoga com a Chemistry42 na definição de quais estruturas químicas são viáveis contra aquele alvo, e ambas alimentam a inClinico, que por sua vez informa retroativamente que tipos de desfecho clínico e que desenho de estudo têm maior chance de confirmar o mecanismo proposto lá na origem, na escolha do alvo biológico. A fronteira entre as disciplinas, que antes exigia equipes, prazos e traduções separadas, se dissolve dentro de uma mesma plataforma de dados e modelos.

É aqui que vale diferenciar a inovação radical clássica da inovação radical que estamos testemunhando agora. Historicamente, um avanço radical em saúde costumava nascer dentro de uma disciplina específica, uma nova classe de antibióticos a partir de um mecanismo biológico inédito, uma nova rota de síntese química, uma nova tecnologia de triagem em laboratório. O radicalismo estava dentro da caixa de uma especialidade. O que vemos agora é diferente: o radicalismo está na própria dissolução das paredes entre as caixas. Não é mais sobre ter o melhor biólogo, o melhor químico e o melhor clínico trabalhando em sequência. É sobre ter uma plataforma capaz de fazer as três coisas conversarem em tempo real, dentro de um único ciclo de aprendizado.

Essa distinção não é um mero detalhe acadêmico, ela tem consequência direta para como se desenha um programa de inovação. Um Centro-Âncora organizado como uma federação de departamentos especializados, cada um em sua disciplina, com boa coordenação administrativa entre eles, não é a mesma coisa que uma plataforma desenhada, desde a arquitetura de dados até a governança de equipes, para que biologia, química, ciência clínica e regulação operem como um sistema único e interdependente. A pergunta que fica para o Complexo Arandus e para os próximos Centros-Âncora do PNIRS é exatamente essa: o desenho institucional que está sendo construído hoje favorece a transversalidade real entre disciplinas, ou vai reproduzir, com prédio novo e orçamento maior, a mesma lógica de departamentos justapostos que sempre caracterizou nossas instituições de ciência e tecnologia?

Do veneno ao algoritmo

Vale fechar com uma reflexão que vim amadurecendo desde que resgatei, num post recente, a história do COINFAR, o consórcio que reuniu Biolab, União Química e Biosintética em 2000, com apoio da FAPESP, para transformar veneno de cobra e de outras espécies da biodiversidade brasileira em novos medicamentos. Era, para os padrões daquela época, inovação radical genuína, e nasceu de uma aposta correta sobre onde estava a vantagem comparativa natural do Brasil.

Vinte e seis anos depois, a fronteira mundial da inovação radical em saúde não se deslocou apenas da biodiversidade física para a biologia computacional. Ela se deslocou também de um modelo de disciplinas justapostas para um modelo de disciplinas integradas dentro de uma única plataforma de aprendizado. São duas transições simultâneas, e a segunda talvez seja mais difícil de replicar do que a primeira, porque exige repensar não apenas qual tecnologia comprar ou qual prédio construir, mas como equipes de biologia, química, clínica e regulação são organizadas, financiadas e avaliadas dentro de uma mesma instituição.

Fica, então, a pergunta que considero central para o momento em que o PNIRS se encontra: o Brasil está preparado, hoje, para avaliar ou para desenhar um programa de inovação que tenha essa transversalidade, capaz de concatenar diferentes disciplinas, potencialidades, plataformas e capacidades intelectuais e acadêmicas dentro de um grande programa coeso, e não apenas para justapor competências isoladas sob um mesmo guarda-chuva orçamentário?

No Instituto Brasileiro de Inovação em Saúde - IBIS, acompanhamos de perto esse tipo de fronteira, entre disciplinas, entre setores, entre o que a ciência já sabe fazer e o que o mercado e a política pública ainda precisam decidir fazer com ela. Se esse tipo de reflexão faz sentido para o seu trabalho ou para a sua instituição, ficaremos felizes em conversar.

por Marcio de Paula

Instituto Brasileiro de Inovação em Saúde - IBIS